Eesti ravimiettevõtted loovad geeniteraapial põhinevat verehaiguste ravimit
Uus ravimeetod annab parema võimaluse ka sirprakulise aneemia raviks, kus organismi lülitatakse vajalikud geenid, kasutades uudseid geeniteraapia võtted, rääkis ravimiettevõtte Kevelt nõunik ja TTÜ Keemia ja biotehnoloogia instituudi direktor Ivar Järving.
„Cellin Technologiesel on rakukasvatamise tootmisvõimekus ning ravimiettevõttel Kevelt on põhjalikud teadmised ja kogemused, et töötada välja lõppravim," nentis Järving.
Tema sõnul ei piirdu geeniteraapial põhineva verehaiguse ravimi arendusprojekt ainult Eesti teadlaste koostööga, vaid partneriteks on ülikoolid ja laborid nii Ühendkuningriigist, Hiina Rahvavabariigist kui ka Ameerika Ühendriikidest.
„Projekti eesmärk on seitsme kuni kümne aastaga jõuda sirprakulise aneemia geeniteraapial põhineva ravimi kliiniliste katsetuste lõpufaasi ja olla valmis ravimi tootmiseks Euroopas ning võimalusel just Eestis," rõhutas Järving ja lisas, et sirprakulise aneemia geeniteraapial põhineva ravimiprojekti kogumaksumus ulatub miljonitesse eurodesse.
TTÜ biokeemia emeriitprofessor Nigulas Samel ja samuti Kevelti juhatuse nõunikuks olev Nigulas Samel lisas, et üldiselt on geneetilisest defektist põhjustatud haiguste ravimi väljatöötamise kulud kõrged ning paljud abivajajad ei saa seda ravi hinna tõttu lubada.
„Kuigi on ka positiivseid näiteid - möödunud aastal kogus Eesti heategevusfond toetust mitme lapse geeniteraapiaks, et laps saaks võimaluse elada täisväärtuslikku elu. Raviraha saadi kokku ja laps sai vajaliku geeniravi, mis toimis," ütles Samel.
Ta avaldas lootust, et kuna erinevalt enamikest geenidefektist põhjustatud haigustest, mis kuuluvad nn. harvikhaiguste hulka, on sirprakuline aneemia miljonite inimeste igapäevane mure. Nimelt sünnib ainuüksi igal aastal maailmas ca 300 000 last, kes vajaksid seda ravi.
„Selline suur potentsiaalne turg annab võimaluse, et ravimi väljatöötamiseks tehtavaid kulusid on võimalik katta ka uudset geeniteraapilist ravimit mõistlikuma hinnaga turustades. Seeläbi oleks see geeniteraapilise ravimina laiemalt kättesaadav," selgitas prof. Samel.
„Ravimi kliiniliste katsete läbiviimine on tavapäraselt väga ajamahukas ja seotud kõrgete kuludega. Hinnanguliselt on ühe ravimi täistsüklilise väljatöötluse ajaks 6 kuni 15 aastat. Täna oleme tegemas tuleviku personaalmeditsiinis esimesi olulisi samme uue ravimi loomises, mis aitab oluliselt kaasa Eesti biomeditsiini valdkonna taseme tõstmisesse," lisas Ivar Järving.
Veri moodustab 7-8% täiskasvanud inimese kehakaalust. Vereloome on tugevalt seotud inimese immuunsüsteemiga, tagades organite toimimise ja vastupanuvõime haigustele.
Nigulas Samel selgitas, et inimese veri uueneb pidevalt, kuid erinevad vererakud uuenevad erineval kiirusel. Punaste vereliblede ehk erütrotsüütide eluiga kestab kuni 4 kuud, valgetel ehk leukotsüütidel 2-3 ööpäevast kuni 200 päevani ja vereliistakutel ehk trombotsüütidel kuni 11 ööpäeva.
„Punalibled on kõige arvukam vere rakuline komponent, milles sisalduv hemoglobiin seob kopsudes hapniku ja transpordib seda kudedesse. Trombotsüüdid vastutavad vere hüübimisprotsesside eest ning valgevereliblede ülesanne on kaitsta keha selle eest, mis on geneetiliselt talle võõras ehk ilma leukotsüütideta ei funktsioneeri immuunsüsteem," sõnas Samel.
Ta selgitas, et vererakud uuenevad luuüdis koos immuunsüsteemi rakkudega. Kui inimesel on n-ö vigane geen, siis mõjutab see uute vererakkude tootmist ja nende kvaliteeti. See omakorda avaldab mõju organite tööle, sest veri ei suuda organismile tagada vajalikus koguses hapnikku. Just seetõttu öeldakse, et kui veri on haige, siis on ka kõik muu organismis haige.
Samel nentis, et tuntuimad verehaigused on aneemia ehk kehvveresus, trombotsütopeenia ehk trombotsüütide vähesus plasmas ja leukeemia ehk verevähi erinevad vormid. Neist sagedaseim on aneemia oma mitmetes vormides.
„Verehaiguste ravis on kolm suunda: sümptomite leevendamine ravimiga, et patsient saaks elada võimalikult täisväärtuslikku elu, luuüdi siirdamine, et seeläbi ravida vereloomet rakutasandil ning geeniteraapia, mille puhul kasutatakse pärilikku materjali ehk DNAd mingi kindla haiguse ravimiseks. Näiteks organismi viiakse uus geen, mis toodab seal funktsionaalset valku ja aitab haigusega võidelda või inaktiveeritakse haigust põhjustav geen, et asendada see terve geenikoopiaga," selgitas Ivar Järving.
Nii onkoloogiliste kui ka verehaiguste ravis on olnud viimasel paarikümnel aastal suured edusammud. „On küll grupp verehaigusi, mida ei suudeta jätkuvalt välja ravida, aga on ka edulugusid ehk haigusi, mis varem lõppesid alati surmaga. Tänu meditsiinilisele läbimurdele on neile leitud ravim, mis suudab hoida haigust kontrolli all," täiendas Samel.
Paljusid levinud haigusi nagu südamehaigusi, kõrgvererõhktõbe, Alzheimeri tõbe, artriiti, diabeeti ja kasvajaid põhjustab reeglina mitu geeni ja neid on seetõttu geeniteraapia meetoditega keerulisem ravida.
Ühe geeni põhjustatud ehk monogeensed haigused on üldiselt aga head kandidaadid geeniteraapiaks. Nende seas ka näiteks sirprakuline aneemia, mille esinemissagedus on 8:100 000 inimese kohta maailmas ning mille on Maailma Terviseorganisatsioon ja ÜRO kuulutanud ülemaailmseks rahvatervise probleemiks. Tegu on haigusega, mis peaaegu eranditult esineb mustanahalistel inimestel.
Selle haiguse puhul on ühest hemoglobiini kodeeriva geeni mutatsioonist tingituna inimese erütrotsüüdid sirbikujulised, mitte lamedad, ja seetõttu on nende kui hapniku kandjate funktsioon häiritud ja eluiga lühenenud. Alates 2001. aastast on selle haiguse raviks läbi viidud mitmeid erinevaid geeniteraapial baseeruvaid katseid.
