Ameeriklased andsid maailma kalleimale ravimile rohelise tule

USA ravimiamet (FDA) kiitis heaks maailma kõige kallima ravimi. Üks ravikuur maksab 2,125 miljonit USA dollarit, vahendab MedicalXpress.

Šveitsi ravimitootja Novartise poolt toodetav geeniteraapiaravim Zolgensma võimaldab päriliku spinaalse lihasatroofia ravi. Tegemist on keha liikumist reguleerivate närvirakkude kahjustusega, mille tõttu võivad olla kõik tahtele alluvad kere ja jäsemete lihased olla osaliselt või täielikult halvatud.

Eriti probleemne on haigus vastsündinute puhul, kuna hävitab juba varakult laste närvirakud ning seetõttu ei ela valdav osa nakatunud imikutest enam kui paariaastaseks. Esimese kuue elukuu jooksul esineva kergema haiguse vormi puhul võib laps õppida küll ajapikku iseseisvalt ilma toeta seisma, kuid suure tõenäosusega ei õpi nad kõndima ega oma lihaseid piisaval määral liigutama. Samuti ollakse kogu elu vältel väga vastuvõtlikud kopsupõletikele ja hingamisteede nakkustele.

Zolgensma nime kandvat ravimit on võimalik kasutada alla kahe aastaste laste puhul, kellele on tehtud geenitest, mis kinnitab haiguse olemasolu. Ravimi manustamine on ühekordne ning võtab aega umbes tunni.

Ravimi abiga antakse lastele vigase geeni toimiv versioon, mis võimaldab närvirakkudel tootma hakata arenemiseks vajalikku valku. See pärsib närvirakkude taandarengut ning võimaldab lapsel normaalsemalt areneda.

Samas tõdeb ravimitootja, et varasemaid kahjustusi ravim ei paranda ning seetõttu on hädavajalik, et laps saaks ravikuuri esimesel võimalusel. Läbi viidud kliinilised katsed näitasid aga, et lapsed, kes said ravimit esimese kuue elukuu jooksul, arenesid minimaalse lihaskahjuga ning haiguse mõju nende tulevasele elule oli pea olematu.