Esimene inimtest: hiinlased katsetasid ränka kopsuvähki põdeva inimese peal geenipõhist ravi

Tegemist on revolutsioonilise tehnoloogiaga CRISPR/Cas9. Selle abil on võimalik parandada või muuta rakkudes olevat DNAd. Muudetud rakkude siirdamise järgselt inimesele peaksid need hakkama patsiendi kehas olevate haigustekitajatega võitlema. Hiinlased katsetasid seda tehnoloogiat oktoobri lõpus esimest korda inimese peal ja näib, et edukalt.

Katsealuseks oli patsient, kes põdes kopsuvähi väga agressiivset vormi (metastaatiline mitteväikerakuline kopsuvähk). CRISPR-i abil töödeldud rakud siirati haige kehasse peaaegu kuu aega tagasi, 28. oktoobril Lääne-Hiina haiglas. Protseduuri viisid läbi Sichuani ülikooli teadlased.

CRISPR/Cas9 toimib põhimõtteliselt justkui paar nn. molekulaarseid kääre. See konstrukt sisaldab juhiseid genoomist vabalt valitud pärilikkusaine lõigu välja lõikamiseks ja/või uue pärilikkusaine lisamiseks . Tehnoloogia avastati aastal 2012, see jõudis argikasutusse mõni aasta tagasi ja on inspireeritud bakterite immuunsüsteemist. Katseoomadel on seda juba korduvalt kasutatud, tänavu jaanuaris raviti näiteks laborihiirtel edukalt Duchenne`i lihasdüstroofiat.

Hiinlaste katse on aga esimene kus CRISPRiga muudetud rakkude abil on proovitud täiskasvanud inimest ravida. Tehnoloogia abiga „suruti maha“ valgu PD-1 tootmine, mis reguleerib immuunrakkude aktivatsiooni ning soodustab teatud vähirakkude levikut organismis Seejärel siirati muundatud rakud tagasi patsiendi kehasse ning loodetakse, et ilma PD1ta hakkavad needvõitlema vähirakkudega.

Uuringu eestvedaja Lu You ütles ajakirjale Nature, et esimene etapp läks hästi ning nüüd on plaanis patsiendile teine muundatud rakkude siirdamine läbi viia. Katse kiideti eetilises plaanis heaks juulis, tiim loodab muundatud genoomiga rakke katsetada kokku kümne patsiendi peal.

Hiinlased pole ainsad: Napsteriga rikkaks saanud Sean Parker toetab USA samalaadseid katseid, millega tahetakse alustada järgmise aasta alguses. Hiinlased tahavad omakorda märtsis alustada kliinilisi katseid kasutades CRISPR tehnoloogiat põie-, eesnäärme-, ja neeruvähi vastu. Nii et tasapisi hakkab see teaduslik võidujooks meenutama kuuekümnendate kosmosevõidujooksu USA ja NSV Liidu vahel.

See ei pruugi aga halb olla, arvab Pennsylvania ülikooli immunoloog Carl June, kelle sõnul võib võistlusmoment viia suuremate pingutuste ja paremate lõpptulemusteni.

Hiinlaste praegu käiva uuringu peaeesmärgiks on välja selgitada protseduuri ohutus inimesele. Uuringutulemusi veel teadustööna avaldatud ei ole.