Suurbritannia autoriseeris maailmas esimesena geeniteraapia verehaiguste ravimiseks

Suurbritannia autoriseeris geeniteraapia, mille eesmärk on ravida sirprakuliset aneemiat ja üht teist tüüpi pärilikku verehaigust 12-aastastel või vanematel patsientidel.

See teeb Ühendkuningriigist esimese riigi maailmas, mis sellist ravi ametlikult kasutama hakkab.

Casgevy on nüüd esimene litsenseeritud ravim, mis kasutab geenitöötlusvahendit CRISPR, mis võitis selle loojatele 2020. aastal Noobeli preemia.

Sirprakuline aneemia ja beeta-talasseemia on geneetilised haigused, mida põhjustavad vead hemoglobiini geenides.

„Nii sirprakuline aneemia kui ka β-talasseemia on valulikud, eluaegsed haigused, mis mõnel juhul võivad lõppeda surmaga,“ ütles Suurbritannia Ravimite ja Tervishoiutoodete Järelevalveameti (MHRA) ajutine direktor Julian Beach avalduses.

Sirprakuline aneemia on autosoom-retsessiivne pärilik haigus, mille korral organismi toodetava ebanormaalse hemoglobiini tõttu on punaliblede kuju moondunud. Haigust esineb kõige rohkem Aafrikas ja Ameerika Ühendriikides.

Kliinilistes uuringutes on leitud, et Casgevy taastab enamikul sirprakuline rakuhaigus ja transfusioonist sõltuva β-taalasseemiaga osalejatel terve hemoglobiini tootmise, leevendades haiguse sümptomeid.

MHRA teatel ei tuvastatud uuringute käigus olulisi ohutusprobleeme, lisades, et ta jälgivad tähelepanelikult ravimi ohutust.

Ravimit manustatakse, võttes patsiendi luuüdist tüvirakke ja redigeerides rakkude geeni laboris, kusjuures muudetud rakud infundeeritakse patsiendile tagasi pärast konditsioneerimisravi, et valmistada luuüdi ette.

„Ma loodan, et see on esimene paljudest selle Nobeli preemia saanud tehnoloogia rakendustest, millest raskete haigustega patsiendid kasu saavad,“ ütles CRISPRi tegevjuht Samarth Kulkarni.